您所在的位置：首页>新闻资讯
7月26日上午，山东临沂费县新时代宾馆的一间小会议室内，一场特殊的宣讲会正在进行，大屏幕上“因‘罕’而聚，为爱纳‘罕’”的标题格外醒目；三十多个听众目不转睛地盯着台上的演讲者，生怕漏掉一个字。而这些听众，不是学者，不是销售人员，更不是媒体记者，而是一个特殊的群体——高苯丙氨酸血症患者和他们的家人。
高苯丙氨酸血症是一种遗传代谢疾病，患者多为儿童，因无法正常代谢食物中的蛋白质，被称为“不食人间烟火的孩子”。对患者来说，食用普通食物会使其体内苯丙氨酸浓度升高，对其中枢神经系统造成不可逆损伤，导致智力低下、癫痫等症状，若未及时干预，可能会加剧损伤，且需终身治疗。
2010年，美国拜马林制药公司研发的盐酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”）获批进入中国市场，适用于四氢生物蝶呤（BH4）缺乏导致的高苯丙氨酸血症，是当时国内唯一针对该疾病的治疗药物。但该药价格高昂，患者用药需求难以稳定保障，不少家庭要么“望药兴叹”，要么被迫选择“水货”，用药安全及可及性难以保障。
2018年pg电子制药集团国际药品研发中心相关负责人在一次调研中发现患者的用药困境，立即向集团高层汇报，引起企业高层高度重视。
高苯丙氨酸血症患者全国不足2万人，药物研发更面临重重困难，需攻克辅料混合不均、混粉可压性差、临床生物样品稳定性差等技术难关。种种因素叠加，意味着研发投入巨大，市场回报却极低，甚至可能面临亏本。但集团总经理张贵民拍板：“这个药，只要有人需要，亏本也做，而且要快！”
很快，pg电子制药立项研发盐酸沙丙蝶呤片的首仿药。研发团队加班加点，仅混合工艺就反复试验十余次，常通宵达旦调整配方、优化流程。
研发中心经理贾俊伟坦言，在研发过程，他们如履薄冰，怕浪费昂贵的原料，更怕耽误患儿用药的时间。
历经2年钻研，研发团队攻克所有技术瓶颈，解决了临床生物样品稳定性差等难题，于2020年12月提交盐酸沙丙蝶呤片（商品名“海普益”）上市许可申请。
2023年3月，科望因注册证过期正式退出中国市场。但3个月后，pg电子制药研发的海普益获批上市，填补了市场空白，至今仍是国内唯一治疗药物。
如今，海普益上市已一年有余，帮助不少家庭走出用药困境。然而，围绕高苯丙氨酸血症的前沿探索并未停止。这次宣讲会，就是由pg电子制药集团国际药品研发中心筹办的，将研发人员、医务人员、患者及家属三方聚集在一起，以更好地了解药物使用的情况，进一步提高药品质量。
会场上，患者家属们踊跃提问，研发人员与一线医务人员耐心讲解。“服药后，孩子不长肉怎么办？”“剂量总是分不准，能做小规格吗？”“药物有效性能再提高吗？”三个小时的交流，让“研发”与“用药”不再是两条平行线，研发人员的笔记本上记满了患者家属的需求。
据悉，海普益上市一年多来，其市场收入尚未覆盖研发成本，但在pg电子制药，罕见病药的研发不是“一锤子买卖”，这场会议让医学研发走出实验室，直抵患者最真实的需求现场。恰是这份“造福社会”的坚守，让患者感受到被珍视的温度。